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Título: Produtos de terapias avançadas no Brasil : desafios e oportunidades da pesquisa ao acesso
Autor(es): Sachetti, Camile Giaretta
E-mail do autor: camile.sachetti@fiocruz.br
Orientador(es): Silva, Everton Nunes da
Coorientador(es): Carvalho, Antonio Carlos Campos de
Assunto: Produtos de Terapias Avançadas (PTA)
Desenvolvimento tecnológico
Sistema Único de Saúde (Brasil)
Pesquisa científica
Data de publicação: 14-Ago-2024
Referência: SACHETTI, Camile Giaretta. Produtos de terapias avançadas no Brasil: desafios e oportunidades da pesquisa ao acesso. 2023. 201 f., il. Tese (Doutorado em Saúde Coletiva) — Universidade de Brasília, Brasília, 2023.
Resumo: Introdução: Os Produtos de Terapias Avançadas (PTA) são biológicos inovadores que prometem revolucionar a forma de tratar as doenças, especialmente as condições raras e as necessidades médicas não-atendidas. Entretanto, representam a categoria mais desafiadora das novas tecnologias, seja pelo seu complexo desenvolvimento quanto pelos altos preços, o que impõe demandas regulatórias específicas. Portanto, promover acesso aos PTA tornou-se um grande desafio para os governos e para as indústrias, sobretudo em países com sistemas de saúde de acesso universal. Objetivos: Analisar o panorama dos PTA no cenário brasileiro, a partir da análise do financiamento público em Pesquisa & Desenvolvimento (P&D) e dos desafios e das oportunidades identificados na trajetória da pesquisa ao acesso. Métodos: O método foi dividido em dois estudos. O primeiro refere-se à análise da evolução dos investimentos em P&D em PTA realizados pelo Ministério da Saúde (MS) e parceiros entre 2004 e 2020. Tem desenho descritivo, baseado em dados secundários. A base de dados com o investimento em pesquisas e projetos em PTA foi cedida pelo MS, por meio do Departamento de Ciência e Tecnologia. O segundo estudo refere-se à identificação de desafios e de oportunidades enfrentados pela indústria no desenvolvimento clínico, na comercialização e no acesso aos PTA no SUS, em uma perspectiva regulatória. A pesquisa é de natureza descritiva-analítica com abordagem metodológica predominantemente quantitativa, definida por meio de um survey com questões estruturadas, direcionadas a representantes de empresas que comercializam PTA. Resultados: Os investimentos coordenados pelo MS (61,5%) em parceria com órgãos de ciência e tecnologia, educação e economia (38,5%) consistiram em Int$137,35 milhões em 282 projetos de PTA. O financiamento contemplou pesquisas científicas, tecnológicas e de inovação (67% do total) e projetos de implantação ou manutenção de infraestrutura de centros de pesquisa (32,98%). Em convergência global, a terapia celular foi o PTA que mais se beneficiou de investimento público, especialmente em pesquisas básicas e pré-clínicas. As áreas da cardiologia e da neurologia foram o foco principal dos ensaios clínicos. O survey contemplou 10 empresas farmacêuticas estrangeiras. De modo geral, os participantes avaliaram que o Brasil possui um sistema regulatório bem estabelecido, especialmente quanto ao processo de registro sanitário pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A interação da Anvisa com o setor regulado, a harmonização dos sistemas de avaliação sanitária e de análise ética com outros países e o tempo de análise na avaliação de biossegurança de Organismos Geneticamente Modificados (OGM) destacam-se como positivos. Por outro lado, é necessário avançar na precificação destes produtos e nos atuais métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Conclusões e Recomendações: Apesar da necessidade de implementar melhorias na política de financiamento de P&D de PTA no Brasil, bem como em avançar no arcabouço regulatório voltado para precificação e para a ATS, o país deu passos importantes nesse campo e pode servir de referência para países do Sul Global. Para proporcionar à população acesso universal, equitativo e sustentável aos PTA por meio do SUS, recomenda-se promover financiamento contínuo emP&D e construir políticas específicas para promoção do Complexo Econômico-Industrial da Saúde nacional, orientados para a missão que considera o valor para a saúde pública. Adicionalmente, considerando o crescente número de aprovações de PTA nos próximos anos e o impacto financeiro no SUS, sugere se considerar abordagens explícitas de definição de prioridades para apoiar a ATS, bem como implementar modelos inovadores de financiamento, especialmente o compartilhamento de risco e o co-financiamento entre diferentes partes interessadas, como público-público e/ou participação público-privada (Blended Finance).
Abstract: Introduction: Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) are innovative biologics that holds the promise of revolutionizing treatments, particularly for rare diseases and unmet medical needs. However, they represent the most challenging category of new technologies, both due to their complex development and high prices, which impose specific regulatory demands. Therefore, promoting access has become a major challenge for governments and industries, especially in countries with universal and comprehensive health care. Goals: The first aim of this study was to analyze the evolution of Research and Development (R&D) investments made by the Ministry of Health (MoH) of Brazil and partners in the ATMP. Second, it was identify the industry's experience in clinical development, marketing authorization and access to ATMPs through the Unified Health System (SUS, acronym in Portuguese), from a regulatory perspective. Methods: A descriptive analysis was performed based on secondary data to achieve the first aim. Additionally, a survey containing structured questions was conducted among research participants who work at companies that commercialize ATMP, and a descriptive analysis was performed. Results: The investments coordinated by the MoH (61.5%) in partnership with S&T, education, and economy sectors (38.5%) consisted of Int$137.35 million in 282 ATMP projects. Funding included scientific, technological, and innovation research (67% of the total amount) and projects to implement or maintain infrastructure in selected research centers (32.98%). On the global convergence, cell therapy was the ATMP that most benefited from public investment, especially basic and preclinical research. Cardiology and Neurology were the focus of clinical trials. The survey included 10 foreign pharmaceutical companies. Overall, participants assessed that Brazil has a well-established regulatory system, especially the sanitary registration by the National Health Surveillance Agency (Anvisa), which ensures the quality, safety, and efficacy of the products. The Agency's interaction with the regulated sector, the harmonization of sanitary and ethical assessment systems with other countries, and the analysis time in the biosafety assessment of Genetically Modified Organisms (GMOs) stand out as positive in industry’s evaluation. On the other hand, it is important to advance the pricing regulation and health technology assessment (HTA) for these products since Brazilian regulations do not establish specific criteria for ATMP. Conclusions and recommendations: Despite the need to implement improvements in the Brazilian investment policy of R&D of ATMPs, as well as to advance regulatory improvements (especially in pricing and HTA), Brazil has made important progress and can serve as a benchmark for other countries with socio-economic similarities. To provide the population with universal, equitable and sustainable access to ATMP in the SUS, it is recommended to promote continuous financing of R&D and create effective public policies to promote the national Health Economic-Industrial Complex, based on a mission-oriented that considers value for public health. Considering the increasing number of approvals of cell and gene therapies in Brazil in the coming years and the financial impact on the SUS, it is suggested to consider explicit priority-setting approaches to support HTA, as well implement encourages innovative models of financing, especially those that consider risk-sharing and co-financing between combinations of interested parties, such as public-public and/or public-private participation (Blended Finance).
Unidade Acadêmica: Faculdade de Ciências da Saúde (FS)
Informações adicionais: Tese (doutorado) — Universidade de Brasília, Faculdade de Ciências da Saúde, Programa de Pós-Graduação em Saúde Coletiva, 2023..
Programa de pós-graduação: Programa de Pós-Graduação em Saúde Coletiva
Aparece nas coleções:Teses, dissertações e produtos pós-doutorado

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